Ensaio Clínico de Fase III [de 2 a 10 anos]

São os maiores e mais complexos estudos para comparar a eficácia, a tolerabilidade e segurança do medicamento em investigação.

Nessa fase, o medicamento é comparado com uma terapêutica padrão (em geral um outro medicamento ou procedimento já aprovado e em uso na prática clínica), num processo de distribuição aleatória conhecido como randomização.

Normalmente envolve centenas de milhares de pacientes.